VSV—G假型反转录病毒介导的人凝血因子IX cDNA在新生血友病B小鼠中的有效转移和表达

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研究探索了VSV-G假型反转录病毒in vivo途径基因治疗血友病B的可行性。采用新型包装细胞系293-GPG制备了VSV-G/G1NaBAIX假型病毒,该病毒的最高滴度可达8.5×10^8CFU·mL^-1,与传统的反录病毒相比具有更高抗补体灭活效应(P<0.001),并初步证明了新生鼠血清补体对VSV-G假病毒的灭活作用明显弱于成年鼠血清补体(P<0.001)。不同剂量的病毒上清液经腹腔注入新生血友病B鼠后,各治疗组小鼠血浆均可持续检测到hFIX抗原,最高峰值(72.5±
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