【摘 要】
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纯合子型家族性高胆固醇血症(homozygous familial hypercholesterolemia, HoFH)是一种代谢系统遗传性疾病,患病人数极少,是一种罕见病。本研究通过系统评价,从基础信息、临
【机 构】
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上海市卫生和健康发展研究中心(上海市医学科学技术情报研究所); 瑞典卡罗林斯卡学院; 中国药科大学国际医药商学院;
【基金项目】
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上海市卫生健康委员会卫生计生改革发展政策研究专项(19Y04017)
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纯合子型家族性高胆固醇血症(homozygous familial hypercholesterolemia, HoFH)是一种代谢系统遗传性疾病,患病人数极少,是一种罕见病。本研究通过系统评价,从基础信息、临床服务、药物保障等三方面梳理和比较国内外HoFH患者的保障情况。本研究发现,发达国家在HoFH的指南开发、新药研发和保障等方面已有较多经验,HoFH保障体系相对健全;而中国有关HoFH的保障措施虽然正加快推进,包括开展筛查项目、加速药物上市、制定诊疗指南等,但总的来说,保障体系尚不健全。因此,亟需借鉴国外经验并结合实际情况,建立和完善HoFH保障体系。
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