【摘 要】
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<正>美国食品和药物管理局(FDA)已授予Albireo公司先导药物A4250治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的罕见儿科疾病资格认定。此前,A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授
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<正>美国食品和药物管理局(FDA)已授予Albireo公司先导药物A4250治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的罕见儿科疾病资格认定。此前,A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授予了孤儿药资格,在2016年被EMA授予了优先药物资格(PRIME)。PFIC是一种罕见且危及生命的肝脏
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