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与基因有关的疾病众多．有的甚至是直接的因果关系。以蛋白质为靶点干预组织细胞的功能是现代医药预防和治疗疾病的基础之一。然而以传统方法改变蛋白质功能的化学药物往往特异性不高．副作用多。根据碱基配对原则以mRNA为靶点理论能高度特异地阻断蛋白质的表达．从而达到从根本上治疗疾病的目的。
RNAi在基因治疗中的应用及其设计
【摘 要】
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与基因有关的疾病众多．有的甚至是直接的因果关系。以蛋白质为靶点干预组织细胞的功能是现代医药预防和治疗疾病的基础之一。然而以传统方法改变蛋白质功能的化学药物往往特异
【机 构】
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广东医学院生物化学与分子生物学研究所
【出 处】
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广东医学院学报
【发表日期】
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2006年1期
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