【摘 要】
：
杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是由于dystrophy基因突变所致的一种致死性X连锁隐性遗传病。随着糖皮质激素(glucocorticoids,GCs)的广泛应用,多学科综
【基金项目】
：
首都临床特色应用研究与成果推广项目(Z151100004015025);北京市科技计划课题(Z151100003915126)
论文部分内容阅读
杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是由于dystrophy基因突变所致的一种致死性X连锁隐性遗传病。随着糖皮质激素(glucocorticoids,GCs)的广泛应用,多学科综合护理水平的提高,心脏和呼吸系统并发症的处理,DMD患者的生存质量得到明显提高,生存时间亦得以延长。近年来,随着对包括产前治疗性干预在内的一系列治疗途径的研究及临床应用,进一步降低了患者的发病率和病死率。本文对DMD生物学治疗的研究现状进行综述,并分析不同治疗策略在其治疗中的研究进展和潜力。
其他文献
随着石化企业生产经营模式的不断变化及发展，企业中越来越多的工程、维检修项目和技术服务等工作需要各类承包商来完成。然而，在项目实施过程中承包商往往面临的事故风险较高,
我国的网球赛事才历经短短几十年,就已经小有所成,尤其是上海网球大师赛和中国网球公开赛发展成为我国网球赛事的佼佼者,且受到国内观众乃至世界球迷的关注,但与此同时这两大
麻疹是麻疹病毒引起的急性呼吸道传染病，儿童多见。临床症状有发热、咳嗽、流涕、眼结膜充血、麻疹黏膜斑及皮肤出现斑丘疹为其特征，肺炎、心衰是常见的并发症。2004年11月-200
研究扫描电子束铝合金表面处理应力场的分布规律,对了解残余应力的形成机理具有十分重要的理论及实际意义。在热弹塑性理论的基础上建立电子束表面处理应力场的有限元模型,分
角色扮演法是基于模拟情景的教学方法之一,它以能力培养为目标,以创新教学、全真模拟为特征。文章探讨了如何使用角色扮演法组织教学,从而在课堂上充分调动学生的学习兴趣,教
结合霍林郭勒至阿力得尔公路霍林郭勒特大桥预制箱梁顶板所出现的纵向裂缝,通过对梁片裂缝处钻孔取芯、对梁片施工工艺跟踪,分析了产生裂缝的原因,从封缝及钢筋补强两种措施
目的观察针刺配合吞咽训练对脑卒中后吞咽障碍的疗效。方法将60例脑卒中后合并吞咽障碍的患者随机分为治疗组和对照组两组,治疗组给予系统吞咽训练及针刺疗法,对照组仅给予系
中共中央办公厅、国务院办公厅印发的《建立国家公园体制总体方案》和《关于建立以国家公园为主体的自然保护地体系的指导意见》明确要求建立自然保护地社区共管和全民共享机
本论文采用水热合成法制备了介孔Ni-Mo-W复合氧化物，并以此为前躯体制备了一系列非负载型加氢催化剂，研究了非负载型Ni-Mo-W催化剂上柴油的深度加氢脱硫（HDS），为国V标准超清洁柴油
中国经济法学已走过30年的历程。回顾中国经济法学，呈现“日益深化的共识，丰富多彩的个性”之局面。展望中国经济法学，我们满怀信心，在推进社会主义经济建设和法制建设过程中必将