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目的 探究特异性血管内皮生长因子受体-2抑制剂阿帕替尼治疗软组织肉瘤、滑膜肉瘤(synovial sarcoma,SS)及转移性腺泡样肉瘤(alveolar soft part sarcoma,ASPS)的有效性及安全性.方法 本研究纳入27例,平均年龄30.2(8～71)岁,男15例,女12例,其中21例诊断为SS,6例诊断为转移性ASPS.患者每日口服1次阿帕替尼500 mg(或年龄<10岁时250 mg),根据实体瘤治疗评价指南(RECIST 1.1)评估肿瘤反应性,Kaplan-Meier试验用于生存分析,同时记录用药不良反应.结果 平均随访13.7(2.8～-34.1)个月.患者中位无进展生存期(PFS)为12.38个月(95％CI,12.23-NE).但是中位总体生存期(OS)尚未获得.1例ASPS达到了完全缓解(CP),14例达到了部分缓解(PR),8例为稳定状态(SD),4例SS出现疾病进展(PD),客观缓解率(ORR)为55.6％(12.16～100.00),疾病控制率(DCR)为85.2％(34.39～100.00);常见的不良反应包括手足皮肤反应[13/27(48.1％)],胃肠道反应[13/27(48.1％)],毛发色素减退[8/17(29.6％)],口腔溃疡[6/27(22.2％)].结论 对于软组织肉瘤患者而言,阿帕替尼可作为三线或二线甚至一线治疗选择用药,其有效性和安全性仍须多中心、大样本、前瞻性研究的长期随访结果 验证.