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目的:克隆人地中海贫血基因β^41/42及调控系列LCR,构建该致病基因的体外真核表达体系,为该病基因治疗的研究提供理想模型。方法:抽提β^41/42纯合子患者的DNA,PCR扩增出人β珠蛋白基因座控制区(LCR)和β^41/42基因,将其串连克隆至真核稳定表达质粒pcDNA3.1-中,脂质体转染至小鼠红自血病细胞(MEL),DMSO诱导MEL细胞表达,逆转录PCR检测人β^41/42基因在MEL中的表达。结果:成功构建了人β^41/42突变基因的真核表达系统。结论:β^41/42基因在MEL细胞中的表达