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探讨超强预处理异基因造血干细胞移植(allo－HSCT)伴随移植物抗白血病(GVL)诱导策略预防难治性未缓解急性髓系白血病(AML)移植后复发的有效性。
方法2001年5月至2013年6月于南方医科大学南方医院、广州军区总医院、中山大学附属第二医院和中山大学附属第三医院行allo－HSCT的72例难治性AML患者纳入此前瞻性研究。序贯超强预处理方案为氟达拉滨＋阿糖胞苷＋全身放疗＋环磷酰胺＋鬼臼乙甙。GVL诱导策略包括：对移植后30 d内未发生急性移植物抗宿主病(aGVHD)者予快速递减免疫抑制剂，移植后60 d内未发生Ⅱ度或以上aGVHD者予供者淋巴细胞输注(DLI)。
结果移植后中位随访655(1～4 200)d。除2例在移植后1周内分别死于感染和预处理相关毒性外，其他患者均获得完全缓解。预处理相关致死率为1.4%(1/72)。1年aGVHD和2年慢性GVHD(cGVHD)累积发生率为60.7%±5.0%和58.5%±4.7%。5年白血病累积复发率为29.6%±6.6%，5年非复发累积死亡率为28.8%±6.0%，5年累积总生存率和无病生存率为51.0%±6.5%和49.9%±6.4%。DLI、cGVHD和移植第0天(回输干细胞前)骨髓幼稚细胞数是移植后复发[HR(95%CI)：0.042(0.007～0.688)、0.009(0.003～0.345)、3.385(1.451～7.899)]和生存[HR(95%CI)：0.315(0.146～0.621)、0.416(0.200～0.866)、1.332(1.158～1.533)]的独立预后因素。
结论序贯超强预处理allo－HSCT伴随GVL诱导策略有可接受的移植相关毒性，能降低难治性AML复发率和提高其生存率。