【摘 要】
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常染色体显性遗传多囊肾病(ADPKD)是一种单基因遗传性肾脏疾病.ADPKD的病理特征是肾脏多发囊肿的进行性生成和增长.增大的囊肿破坏肾实质,损害肾功能,最终导致终末期肾病(ESR
【机 构】
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安徽医科大学第一附属医院泌尿外科 安徽医科大学泌尿外科研究所 泌尿生殖系统疾病安徽省重点实验室 安徽省多囊肾诊疗与转化医学中心 合肥,230022
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常染色体显性遗传多囊肾病(ADPKD)是一种单基因遗传性肾脏疾病.ADPKD的病理特征是肾脏多发囊肿的进行性生成和增长.增大的囊肿破坏肾实质,损害肾功能,最终导致终末期肾病(ESRD).目前临床上仍缺乏阻止ADPKD疾病进展的有效药物,对症治疗是ADPKD的主要治疗方式,包括降压、止痛、透析等.近年来,一些有望治疗ADPKD的潜在药物不断出现.本文主要综述ADPKD的临床和临床前治疗药物试验研究进展.
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