目的回顾性分析卡维地洛治疗小儿原发性心内膜弹力纤维增生症(EFE)疗效及相关影响因素。方法本研究收集自1990年1月至2012年12月在首都儿科研究所附属儿童医院心内科住院治疗,临床诊断为EFE的患儿46例,其中男22例,女24例,年龄2个月至4岁8个月,平均(6.2±3.5)个月。其中对照组(n=25)予肾上腺皮质激素、洋地黄及利尿剂治疗,治疗组(n=21)在对照组药物基础上加用卡维地洛。分别于治疗前、治疗后6个月、12个月时评价心脏大小、心脏功能、死亡率、不良反应等。结果 46例患儿中死亡5例,对照组4例,治疗组1例。治疗12个月后,治疗组左心室舒张末内径较治疗前明显降低[(41.7±6.5)mm vs.(47.0±6.7)mm;P<0.05];治疗6个月、12个月后左心室射血分数(EF)及短轴缩短率(FS)均较治疗前明显升高[EF:(55.6±13.2)%,(59.6±11.2)%vs.(29.1±12.9)%;FS:(29.9±6.2)%,(31.9±6.2)%vs.(15.2±8.3)%;P均<0.05]。治疗12个月后,治疗组死亡率明显低于对照组(4.8%vs.16.0%,P<0.05)。研究过程中无严重不良事件发生。结论使用卡维地洛治疗EFE,能改善心功能,降低死亡率,改善预后。初始治疗时心功能分级是影响疗效的主要因素。