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目的评估来曲唑用于青春期特发性矮身材(ISS)男童的治疗效果及安全性。方法回顾性收集16例骨龄≥ 14岁青春期ISS男童的病例资料,其中8例初始应用重组人生长激素(rhGH)治疗,骨龄14~15.5岁时开始rhGH联合来曲唑治疗;另8例首诊时骨龄≥ 14岁,即应用rhGH联合来曲唑治疗。其中16例均治疗满6个月,12例治疗满1年,5例治疗满1.5年。分析ISS患儿治疗后骨龄增长、预期成年身高(PAH)、成年终身高、性激素水平及不良反应。结果治疗6个月、1年及1.5年时中位骨龄分别较治疗前增加0岁、0.5岁