本研究比较小剂量地西他滨联合CAG方案(阿克拉霉素、阿糖胞苷、粒细胞集落刺激因子)与单用CAG方案治疗中高危骨髓增生异常综合征的临床疗效及不良反应,探讨前方案作为中高危骨髓增生异常综合征新的治疗方法的可行性及有效性。2011年起小剂量地西他滨联合CAG治疗中高危骨髓增生异常综合征(MDS-RAEB)12例及2005年起既往单纯CAG方案治疗中高危MDS患者10例(治疗1个疗程后评估,至少使用2个疗程)疗效评估。分析接受两种方案的患者1个疗程的完全缓解率、总有效率、无病生存时间及总的生存时间。结果表明:小剂量地西他滨联合CAG方案治疗中高危MDS的12例患者一疗程后有完全缓解9例,2例部分缓解,1例完全无效,缓解率75.0%,总有效率91.7%,中位无病生存时间9(0-27)个月,中位总生存时间16(3-28)个月。治疗后肺部感染发生4例,予以抗感染治疗后均好转。既往2005年起10例中高危MDS患者予以单纯CAG方案治疗,完全缓解5例,部分缓解伴临床症状改善3例,2例无效,骨髓及血液学均无好转。缓解率50%,总有效率80%,中位无病生存时间6(0-18)个月,中位总生存时间13(3-31)个月。治疗后肺部感染3例,肠道感染1例,大肠杆菌败血症1例,予以积极抗感染治疗后均好转。两组患者治疗过程中未发生严重并发症,患者均能耐受,无治疗相关死亡。经统计分析,小剂量地西他滨联合CAG较单用CAG治疗中高危MDS有较长的无病生存时间(P值为0.013),总体生存时间有延长趋势,但无统计学意义(P值0.087)。结论:小剂量地西他滨联合CAG治疗中高危MDS有较高的治疗效果,不增加治疗风险,可在临床推广。