【摘 要】
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目的探讨中国血友病A(HA）患儿凝血因子Ⅷ（FⅧ）抑制物发生的危险因素、治疗及转归以及抑制物对HA患儿出血特征的影响。方法回顾性分析2010年1月至2014年12月445例HA患儿的临床资料。采用病例对照研究方法分析抑制物发生的危险因素。结果在纳入研究的445例HA患儿中，重型患者82例（18.4%），中间型患者269例（60.5%），轻型患者94例（21.1%）。抑制物阳性26例（5.8%，失访
【机 构】
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300020 天津，中国医学科学院、北京协和医学院血液学研究所、血液病医院；实验血液学国家重点实验室,300020 天津，中国医学科学院、北京协和医学院血液学研究所、血液病医院；实验血液学国家重点实验
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目的探讨中国血友病A(HA）患儿凝血因子Ⅷ（FⅧ）抑制物发生的危险因素、治疗及转归以及抑制物对HA患儿出血特征的影响。
方法回顾性分析2010年1月至2014年12月445例HA患儿的临床资料。采用病例对照研究方法分析抑制物发生的危险因素。
结果在纳入研究的445例HA患儿中，重型患者82例（18.4%），中间型患者269例（60.5%），轻型患者94例（21.1%）。抑制物阳性26例（5.8%，失访3例），低滴度抑制物9例，高滴度抑制物17例，其中重型、中间型患者各13例。高强度替代治疗是抑制物产生的危险因素[P=0.030，HR值为4.435(95% CI 1.150~17.094）]；抑制物产生后2例患者接受小剂量利妥昔单抗清除抗体治疗，其中1例联合免疫耐受治疗3个月。出血时65.2%（15/23）的患者选择凝血酶原复合物治疗，8.7%（2/23）选择制动、冰敷、抬高患肢等保守治疗措施，26.1%（6/23）选择间断输注小剂量FⅧ治疗。未接受抗体清除治疗的患者中，87.5%（7/8）低滴度抑制物转阴，抑制物中位持续时间为3(1~3）个月，84.6%（11/13）的高滴度抑制物随时间呈下降趋势，在未进行抗体清除治疗的情况下持续12~48个月仍未转阴，7.7%（1/13）的高滴度抑制物2年后转阴。抑制物产生前后患儿关节年出血率、非关节年出血率、自发年出血率、创伤性年出血率差异无统计学意义。
结论高强度替代治疗是HA患儿抑制物产生的危险因素；抑制物并不能增加HA患儿出血频率。
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