Eteplirsen相关论文
背景 目前51号外显子跳读药物治疗杜氏肌营养不良(DMD)的临床研究较少,其疗效及安全性尚不明确.目的 系统评价51号外显子跳读药物......
Eteplirsen由美国Sarepta Therapeutics公司开发,用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD),商品名为Exondys 5......
Duchenne型肌营养不良症(Duchenne musculardystrophy,DMD)是由遗传因素所致的以骨骼肌无力为特征的原发性骨骼肌坏死性疾病,临床......
Duchenne型肌营养不良症(Duchenne musculardystrophy,DMD)是由遗传因素所致的以骨骼肌无力为特征的原发性骨骼肌坏死性疾病,临床......
Eteplirsen是一种靶向51号外显子的磷酰吗啉寡核苷酸,通过诱导dystrophin基因51号外显子跳读,使其mRNA阅读框不被破坏,从而促进DMD......
