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肌萎缩侧索硬化症(ALS)(也称“渐冻人”症)作为神经退行性疾病,其特点是脊髓、脑干和大脑皮层的运动神经元选择性退化,导致患者骨骼肌肉渐进性萎缩、瘫痪,甚至死亡,至今尚缺乏有效的治疗手段。相关研究表明,ALS 与铜锌超氧化物岐化酶(SOD1)的突变及错误折叠、聚集有关[1,2]。