目的:回顾性分析儿童获得性重型再生障碍性贫血(SAA)的临床特征;分析应用抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素A(CsA)的联合免疫抑制治疗(IST)及单用CsA治疗疗效;总结异基因造血干细胞移植治疗儿童重型再障的治疗效果。方法:回顾性分析我院儿科血液组2014年1月至2018年12月收治住院的获得性SAA和极重型再障(vSAA)患儿共45例,总结患儿发病时的性别、年龄、病程及临床表现等一般情况,分析初诊时实验室检查特点。应用不同的方案进行治疗,评估其治疗效果,所选患儿的诊断及疗效标准符合儿童获得性再生障碍性贫血诊疗建议(2014年版)。结果:1.儿童获得性SAA以学龄前期及学龄期多见,以学龄期为著,男孩30例,女孩15例,男女之比为2:1,年龄中位数为8岁(1-13岁),重型再障(SAA)患儿35例,极重型再障(vSAA)患儿10例。患儿大都有面色苍白、乏力,部分患儿有皮肤粘膜出现出血点、瘀斑及发热等典型临床表现;2.2%患儿伴颈部浅表淋巴结肿大,全部患儿查体时均无肝脾肿大,35.6%患儿病初伴感染,所有患儿均有三系减低,骨髓活检为骨髓增生不同程度减低,巨核细胞偶见或缺如,淋巴细胞及脂肪细胞易见,非造血组织增生。2.应用IST治疗的21例患儿,均为首次给予IST治疗,其中10例基本治愈,5例完全缓解,2例明显进步,总有效率为81%,其中1例极重型、明显进步患儿出现血清病;4例无效,其中出现过敏反应的1例患儿为无效、极重型。单独应用CsA治疗的共7例患儿,其中1例基本治愈,2例完全缓解,1例明显进步,3例无效,总有效率为57.1%。随访时间3月-5年不等。3.14例患儿进行外周血造血干细胞移植(PBSCT),所有患儿三系均成功植入。4例患儿移植后出现急性移植物抗宿主病(aGVHD),1例患儿移植后出现慢移植物抗宿主病,5例患儿出现出血性膀胱炎,8例于预处理或移植后出现感染,现均无病存活。4.3例患儿死亡,均为入院时病情危重,其中1例SAA患儿确诊后出现脑出血,经抢救无效死亡;2例vSAA患儿给予联合抗感染及输注血制品等支持治疗过程中死亡。结论:1.对于儿童重型再生障碍性贫血而言,不同治疗方案中造血干细胞移植的基本治愈率明显优于单用CsA或IST的治疗方案。2.没有合适的造血干细胞移植供体的患儿,IST治疗仍为儿童重型再生障碍性贫血的一线治疗方案。3.SAA、vSAA患儿病情凶险,需要早期诊断,选择合适治疗方案。