中医学(Traditional Chinese Medicine, TCM)具有其独特的理论体系和诊疗方法,是以长期的临床诊疗实践为基础的医学方法。中医诊疗以个体临床表型(主要包括症状和体征)的观察和鉴别为出发点,是典型的“个体化诊疗”方法。医学实体(如症状、药物和诊断)之间复杂关系的发现和确认是实现和提高个体诊疗的关键。中药处方是中医临床用药的主要形式,是医疗活动中复杂干预的重要手段。随着大规模临床数据的积累,利用数据挖掘方法,基于临床数据发现特定病症的有效核心处方成为中药新药研发的有效途径和热点方向。本文从中医临床诊疗最基本的两个实体——症状和药物之间的关系出发,基于大规模真实世界的临床诊疗数据,利用疗效评价信息,探索临床有效处方的发现方法。通过整合临床数据中药物、症状、处方和疗效等内外部关系,分别从药物-症状相关性以及有效处方两个方面进行分析方法研究。主要研究工作包括：(1)药症对应现象及药症知识发现方法,该方法对来自真实世界的四个不同病症的数据集进行相关建模和研究,从整体验证“对症下药”这一中医临床诊疗基础方法和原则出发,基于卡方检验和中药功效的特质提出“基于网络扩展的药症知识分析法(Network-based Correlation Analysis method, NetCorrA)",挖掘中医临床数据中掩藏的药物-症状关系知识。对两种方法P-value值最低的药-症关系进行临床评价后,失眠症数据结果显示NetCorrA法的结果评价为73.2%,优于卡方检验的结果评价(71.8%)。同时,该方法能够有效的消除卡方检验中出现的假阳性药-症关系,比卡方检验的假阳率降低了10.81%,具有很好的关联分析能力。(2)有效处方及对症知识分析方法,该方法基于3位名中医的具备疗效评价信息的失眠症临床诊疗数据,采用药物富集分析法进行有效处方发现,采用条件互信息法和非直接关联全局消除法挖掘有效对症知识。将有效和无效的样本人群进行倾向性评分平衡匹配,消除混杂因素影响,得到了180个基线平衡的样本亚群；采用多层核心子网抽取法和药物集富集分析法富集出针对该亚群表现良好的15个实际有效处方(P-value<0.05),可作为治疗同类人群失眠症的基础处方；通过条件互信息法挖掘出强相关的对症知识,并从复杂网络的角度,利用非直接关联全局消除法消除非因果作用的对症知识,得到直接关联的有效对症知识和无效对症知识(CMIs>0.70),为药物加减提供参考。最终形成基于临床数据的有效核心处方及其个体化用药的分析方法。