恶性肿瘤是危害人类生命健康的疾病之一。目前已有的抗肿瘤药物存在药效低、选择性差、毒副作用大及瘤细胞耐药等问题。因此,从不同途径寻找高效、低毒、特异的抗肿瘤药物仍是肿瘤药物治疗的当务之急,新型化疗药物的开发成为当前的研究热点。本研究通过药效学和毒理学实验综合评价了本课题组合成的金刚烷胺修饰物OCAM的抗肿瘤活性,并初步探讨其抑瘤机理,为抗肿瘤新药研发提供理论依据,主要研究包括:采用MTT法和急性毒性实验测定了化合物OCAM的体外、体内毒性,结果表明OCAM对HL-7702人正常肝细胞的体外毒性低于阳性对照药物氟尿嘧啶,OCAM按毒理学分级标准属于低毒化合物。进一步采用MTT法、台盼蓝染色法、集落形成实验等研究OCAM的体外抗肿瘤活性;通过建立H₂₂荷瘤小鼠模型,测定OCAM对H₂₂实体瘤生长的抑制率和荷瘤小鼠的白细胞数、骨髓DNA含量、有核细胞数及脏器指数等指标,初步探讨了OCAM的体内抗肿瘤作用。实验结果提示OCAM在体外、体内均有较好的抗肿瘤活性,并在一定程度上提高免疫功能,且对造血系统无明显毒副作用。初步推断化合物OCAM的抗肿瘤作用机制可能为:诱导肿瘤细胞凋亡,使肿瘤细胞周期阻滞于G0-G1期等,直接抑制肿瘤细胞生长;刺激免疫细胞的活性,保护免疫器官,从而起到间接辅助抗肿瘤作用。