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目的：探讨不同剂量rt-PA静脉溶栓治疗急性脑梗死的疗效和安全性及其与基线神经功能缺损程度的相关性。方法：选择2010年1月-2012年1月在苏州地区7所医院行rt-PA静脉溶栓治疗的急性脑梗死患者113例,其中男性68例(60.2%),女性45例(39.8%),平均年龄64.49+12.593岁。根据患者的体重及rt-PA使用剂量将患者分为标准剂量组(≥0.8mg/kg且≤0.9mg/kg)和低剂量组(≥0.6mg/kg且<0.8mg/kg),其中标准剂量组患者51例(45.1%),低剂量组患者62例(54.9%)。根据基线时NIHSS评分将患者神经功能缺损程度进行分组,分为NIHSS0-8分、NIHSS9-16分、NIHS17-24分三组。以治疗后3个月时的改良Rankin评分(mRS)和3个月随访期内的总死亡率作为远期疗效指标。以溶栓治疗后24小时内的颅内出血(ICH)、症状性颅内出血(SICH)、其他出血并发症发生率作为安全性指标。观察低剂量组和标准剂量组的临床疗效及安全性是否存在差异,并且是否与基线神经功能缺损程度存在相关性。结果：低剂量rt-PA组的预后良好率(mRS0-1分)(40.3%vs45.1%,P=609)、颅内出血发生率(ICH)(14.5%vs19.6%,P=0.471)、症状性颅内出血(SICH)发生率(8.1%vs11.8%,P=0.509)、其他出血并发症发生率(8.1%vs13.7%,P=0.331)、总死亡率(17.7%vs9.8%,P=0.228)与标准剂量rt-PA组相比,差异不具有统计学意义。随着基线神经功能缺损程度的增高,静脉溶栓治疗的预后良好率(mRS0-1分)逐步下降(NIHSSO-8:85.7%, NIHSS9-16:41.4%, NIHSS17-24:6.7%, P=0.000),而颅内出血发生率(ICH)(NIHSSO-8:0.0%, NIHSS9-16:19.6%, NIHSS17-24:26.7%, P=0.020)及死亡率(NIHSSO-8:3.7%, NIHSS9-16:7.1%, NIHSS17-24:36.7%, P=0.000逐步增高。在不同基线神经功能缺损程度分组间低剂量rt-PA组和标准剂量rt-PA组的预后良好率(mRS0-1分)(NIHSSO-8:81.3%vs90.9%,P=0.624; NIHSS9-16:41.4%vs40.7%,P=0.961：NIHSS17-24:0.0%vs15.4%,P=0.179)、症状性颅内出血发生率(SICH)(NIHSSO-8:0.0%vs0.0%;NIHSS9-16:10.3%vs14.8%,P=0.700;NIHSS17-24:11.8%vs15.4%,P=1.000)、总死亡率(NIHSS0-8:6.3%vs0.0%,P=1.000;NIHSS9-16:6.9%vs7.4%,P=1.000：NIHSS17-24:47.1%vs23.1%,P=0.259)的差异不存在统计学差异。结论：低剂量与标准剂量rt-PA静脉溶栓治疗具有相同的临床疗效及安全性,并且其疗效及安全性不受基线神经功能缺损程度的影响。