在实施健康中国战略的大背景下,罕见病作为一种特殊的疾病走进人们的视野,国际上,把治疗罕见病的药物称为孤儿药。孤儿药异于普通药物,由于我国缺乏孤儿药激励政策,严重阻碍了孤儿药的研发和使用。在法律法规的保障上,2007年10月1日施行的《药品注册管理办法》和2009年1月7日施行的《新药注册特殊审批管理规定》规定了对治疗疑难疾病的新药实行特殊审批,2019年12月修订的《药品管理法》第16条、第96条均提出,国家鼓励孤儿药的研发,并对孤儿药进行优先审评审批,将于2020年实施的《基本医疗卫生和健康促进法》同样提出对孤儿药实行优先审批。但由于具体实施细则的缺失,这些规定难以落到实处。完善孤儿药法律保障的热度逐渐升温,孤儿药适应症患者的权益保护势在必行。本文由四个部分对孤儿药的法律保障予以分析:第一部分,孤儿药法律保障的概述。孤儿药是用于治疗罕见病的药物,孤儿药与普通药物不同,有着研发难度大,市场失灵性和高公益性的特征。加强孤儿药的法律保障对提高孤儿药的可获得性、保障患者的健康权益、完善我国的社会保障制度以及促进我国的经济增长有着重要意义。第二部分,孤儿药法律保障的国外经验及评价。美国、欧盟、日本发达国家和地区的法律保障制度相对完善,孤儿药专利保护制度较为成熟,并形成了多方共同承担的患者保障制度。第三部分,我国孤儿药法律保障的现状及存在的问题。我国孤儿药存在专利激励不足、审批制度不合理、孤儿药经营者缺乏政策支持,孤儿药患者的社会保障制度不健全等问题。第四部分,完善我国孤儿药法律保障的建议。首先,加强孤儿药专利保护,包括完善孤儿药专利期延长制度,设立孤儿药的市场独占许可制度,建立孤儿药的数据保护期制度;其次,改进孤儿药特殊审批制度,建议建立孤儿药专门审批部门,完善孤儿药注册审批法律制度,减少孤儿药临床试验病例数量;再次,在完善对孤儿药经营者的扶持机制上,建议予以税收减免政策,加强政府对药企的研发补贴力度;最后,建立多元化孤儿药适用证患者保障制度,建议建立孤儿药医疗保障制度,加大商业保险保障范围,发挥公益组织积极作用。