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异基因造血干细胞移植是当前急性髓系白细胞治愈的希望,部分移植后患者会出现早期复发和治疗相关死亡,影响了异基因干细胞移植的广泛应用。为探讨异基因干细胞移植的临床疗效及影响预后的因素,我们对解放军总医院2008年1月至2012年12月进行异基因PBSCT的AML患者108例进行回顾性分析,计算总生存率(OS)、无白血病生存率.和累积复发率(relapse rate,RR),并对影响疗效的因素进行统计学分析。结果显示3年OS及LFS分别为(66.2±4.6)%及(63.7±4.7)%,累积复发率为(24.7±4.4)%。急性移植物抗宿主病(aGVHD)的总发生率为36.1%,其中SaGVHD发生率为13.9%。单因素分析显示移植供体类型(P=0.000)、初诊时白细胞数量(P=0.006)、移植前疾病疗效(P=0.003)与OS相关。多因素分析显示初诊时白血病数量(P=0.001)、移植供体类型(P=0.002)、移植前疾病状态(P=0.011)是影响异基因造血干细胞移植治疗AML疗效的独立预后因素。由此我们认为异基因PBSCT是治疗AML的有效方法,复发是移植治疗后失败的主要原因,初诊时白血病数量、移植供体类型、移植前疾病状态是独立预后因素。为进一步探讨异基因外周血造血干细胞移植与其它治疗方法疗效差异,并排除不同亚型之间对分析之间的影响,我们对AML中常见的t(8;21)这一类型进行深入分析研究。选取2006年12月至2012年10月间在解放军总医院AML1-ETO融合基因阳性的且住院资料完整的AML患者为研究对象,定期定量监测AML1-ETO融合基因,分析临床特征及其预后因素,中位随访29.7(4.7~94.3)个月,比较异基因外周血干细胞移植与单纯化疗、自体外周血干细胞移植不同治疗方法的疗效差异,采用Kaplan-Meier曲线评估患者的无白血病生存率(LFS)和总生存(OS)率,并应用COX回归模型评估影响疗效的相关因素。结果显示临床首发症状以贫血、感染多见。58.7%患者外周WBC<10×109/L,核型分析显示伴性染色体缺失占58%,2疗程CR率为97.8%,3年OS、LFS、复发率为分别为(79.6+6.1)%、(68.5+7.1)%、(28.2+7)%。微残监测可以预测疾病早期复发。年龄>35岁是影响OS危险因素。由此我们认为,AML1/ETO(+)AML患者具有良好疗效,定期定量监测AML1/ETO表达量可预测复发,具有复杂核型等不良预后因素、化疗后或自体移植后复发患者建议尽早采用异基因移植以再次获得长期生存机会,年龄>35岁是影响OS危险因素。