【摘 要】
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目的：利用RNAi技术，观察不同siRNA在体外对Machado-Joseph病变异基因表达的抑制作用，为其应用于临床打下基础。方法本研究分为变异型ATXN3组、野生型ATXN3组及空病毒载体组（对照
【基金项目】
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国家自然科学基金资助项目（编号81100879）,辽宁省博士科研启动基金资助项目（编号20101140）.
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目的：利用RNAi技术，观察不同siRNA在体外对Machado-Joseph病变异基因表达的抑制作用，为其应用于临床打下基础。方法本研究分为变异型ATXN3组、野生型ATXN3组及空病毒载体组（对照组）。通过设计针对ATXN3变异基因的特异性siRNA，构建重组型慢病毒载体转染HEK293T细胞，采用Real-time PCR及West-ern blot检测ATXN3 mRNA和蛋白的表达水平，从而对siRNA体外抑制Machado-Joseph病变异基因的效果进行评估。结果 Real-time PCR
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