探讨核因子(即CBF，包含AML1/ETO和CBF/MYH11)阳性儿童急性髓细胞白血病(AML)临床特点及影响其预后的相关因素。
方法回顾性分析苏州大学附属儿童医院2007年6月至2012年6月初诊并至少进行1个疗程以上化疗的非急性早幼粒细胞白血病(APL)和Down综合征的85例AML病例，分为低危、中危、高危3组，了解3组患儿生存预后，分别分析性别、FAB分型、初诊白细胞数、CBF是否阳性、染色体、诱导缓解疗程数、中枢神经系统白血病(CNSL)、复发、是否行造血干细胞移植(HSCT)等因素对预后影响，Kaplan-Meier生存曲线分析其中40例CBF阳性AML患儿的5年总生存(OS)率和无事件生存(EFS)率，并以CBF阴性者为对照。
结果低、中、高危3组AML 5年OS率分别为(66.5±11.6)%、(54.5±14.4)%、(42.7±7.2)%，差异有统计学意义(χ2＝6.085，P＝0.048)；5年EFS率分别为(62.2±14.0)%、(54.5±14.4)%、(41.9±7.3)%，差异无统计学意义(χ2＝1.060，P＝2.589)。CBF阳性分布为低危组22例，中危组3例，高危组15例；40例CBF阳性者存活23例，45例CBF阴性者存活24例，2组5年OS率分别为(51.8±8.8)%、(50.6±7.6)%，差异无统计学意义。复发病例共10例，其中CBF阳性患儿6例(死亡3例)，阴性患儿4例(死亡2例)。HSCT患儿共20例，CBF阳性者5例(死亡1例)，阴性者15例(死亡3例)。COX回归模型多因素分析显示，性别、诱导缓解化疗疗程数和HSCT对各组AML预后均有统计学意义，而FAB分型、初诊白细胞计数及CNSL则对预后无明显统计学意义(P均>0.05)。
结论单纯化疗对核因子阳性或阴性AML患儿的5年EFS率差异无统计学意义，而HSCT可明显改善CBF阴性及整体AML患儿的5年OS率。