探讨符合WHO（2016）诊断分型标准的骨髓增生异常综合征（MDS）5q-综合征患者的临床特征、来那度胺（LEN）疗效和生存情况。
方法回顾性分析2008年1月至2018年4月于中国医学科学院血液病医院就诊的77例符合WHO（2016）诊断分型标准的MDS 5q-综合征患者临床资料，比较单纯5q-与5q-伴1个非-7/7q-的其他染色体异常（ACA）患者临床特征、疗效及生存情况，并比较LEN与非LEN药物治疗的疗效与生存情况。
结果77例患者中，单纯5q-者64例，5q-伴ACA者13例，确诊时5q-伴ACA患者的中位年龄显著低于单纯5q-患者[58（29~64）岁对63（31~82）岁，z=2.164，P=0.030]。5q-伴ACA患者CD41免疫组化染色小巨核细胞（直径≤40 μm）检出率（91.7%，11/12）显著高于单纯5q-患者（60.0%，33/55）（P=0.046）。可评估LEN疗效的29例患者中，单纯5q-患者（19例）与5q-伴ACA患者（10例）血液学总反应率（78.9%对80.0%）、血液学完全缓解（CR）率（57.9%对60.0%）、细胞遗传学反应（CyR）率[69.2%（9/13）对66.7%（4/6）]、完全细胞遗传学反应（CCyR）率[61.5%（8/13）对33.3%（2/6）]相当。单纯5q-与5q-伴ACA患者中位总生存（OS）时间差异无统计学意义（62个月对78个月，P=0.313）。29例LEN组患者的血液学总反应率（79.3%对36.0%）、CR率（58.6%对8.0%）、CyR率[68.4%（13/19）对11.1%（1/9）]、CCyR率[52.6%（10/19）对0（0/9）]均高于非LEN组患者（25例），但两组患者中位OS时间差异无统计学意义（78个月对62个月，P=0.297）。
结论单纯5q-与5q-伴ACA患者临床特征大体相似，两组患者LEN疗效、中位OS时间无明显差异。LEN治疗5q-综合征患者的疗效肯定，优于非LEN药物。