分析10岁以上儿童和青少年急性淋巴细胞白血病(ALL)的临床特征,评价多中心协作组方案的远期疗效。
方法收集2005年5月l日至2015年4月30日初发的10~18岁ALL患儿的临床资料,采用ALL-2005/2009方案治疗,分析其临床特征、疗效及预后差异。
结果共入组237例ALL患儿,ALL-2005方案治疗76例,ALL-2009方案治疗161例。初治诱导治疗完全缓解率为94.5%;64例(28.6%)复发,中位复发时间为14.5(3~79)个月;70例(29.5%)死亡。中位随访65(25~130)个月,5年无事件生存(EFS)率与5年总生存(OS)率分别为(63.1±3.3)%和(68.4±3.2)%;7年EFS率与OS率分别为(61.0±3.5)%和(67.6±3.3)%。ALL-2005和ALL-2009方案中危组5年EFS率为(73.6±6.1)%和(71.7±4.3)%,差异无统计学意义(χ2=0.064,P=0.801)。ALL-2005和ALL-2009方案高危组5年EFS率分别为(27.6±9.6)%和(33.9±9.3)%,差异无统计学意义(χ2=0.296,P=0.586)。ALL-2005和ALL-2009方案组5年累积复发率分别为(33.8±5.7)%和(32.6±4.1)%,差异无统计学意义(χ2=0.055,P=0.815)。两组病死率分别为36.8%和29.8%,差异无统计学意义(χ2=2.869,P=0.090)。影响预后的单因素分析显示,年龄大、男性、危险度分组高危、BCR-ABL或Ph阳性、诱导治疗未缓解是影响预后的危险因素(χ2值分别为4.764、4.796、46.410、9.560、25.450;P值分别为0.029、0.029、<0.001、0.049、<0.001)。Cox回归多因素分析显示:男性、危险度分组高危、诱导治疗未缓解是影响预后的独立危险因素(RR值分别为1.790、2.727、2.719;P值分别为0.021、0.000、0.012)。
结论ALL-2009方案较ALL-2005方案增强了中危组的化疗强度,但未改善该组的预后。BCR-ABL阳性或t(9;22)染色体异常是影响患者预后的高危因素,ALL-2009方案中酪氨酸激酶抑制剂的应用提高了该类型患者的生存率。总体上,ALL-2009方案较ALL-2005方案生存率略有提升,病死率下降,复发率未见明显降低。