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造血干细胞(hematopoietic stem cells,HSCs)具有自我更新、分化和增殖的独特特性,并可用自体移植法移植给患者,这使其成为基因治疗中引人注目的靶点.到目前为止尚未发现腺相关病毒(AAV)载体的致病性.在利用造血干细胞的基因治疗中,AAV载体受到人们的广泛关注.既往的AAV转导HSCs的研究结果不完全一致,现将该方面的研究进展作一概述。