目的　与安慰剂双盲对照评估石杉碱甲治疗轻、中度阿尔茨海默病 (AD)患者的临床疗效和安全性。方法　来自全国 15个中心 2 0 2例可能或很可能的AD患者随机接受石杉碱甲或安慰剂治疗 12周。石杉碱甲组 10 0例 ,4 0 0 μg d ,安慰剂组 10 2例 ,每 6周评估 1次。 结果　 2 0 2例患者进入意向性治疗分析 ,其中 197例患者通过末次观察前推法 (LOCF)完成统计。比较石杉碱甲组和安慰剂组各种疗效评估量表的评分自基线水平至治疗 6周和 12周时评分变化的均值 ,以及治疗 12周时评分和基线相比有改善的患者的比例 :治疗 12周和基线相比 ,简易精神状态检查 (MMSE)平均改善 2 7分 ;AD评估量表的认知分量表 (ADAS Cog)得分平均改善 4 6分 ,改善至少 4分者 5 6 1% ;ADAS非认知副表 (ADAS non Cog)得分平均改善 1 5分 ,临床好转的患者为 5 9 2 % ;日常生活活动量表 (ADL)得分平均改善 2 4分 ,改善至少 10 %的患者 32 7% ;印象变化量表 (CIBICplus)获 1～ 3分的患者为 70 % ,1～ 2分者 2 7 8%。这些指标和安慰剂组比较 ,两组间的差异有显著意义。总的不良反应率石杉碱甲组为 3% ,均为轻度、一过性反应。结论　石杉碱甲可显著改善AD患者认知功能、行为和心境障碍、日常生活活动能力和总体功能 ,具有良好的安全性。