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先天性角化不良症为一种遗传性中胚层及外胚育不综合征，其遗传学特征及临床表现具有高度异质性，约５０％患者可并发再生障碍性贫血，异基因骨髓为目前唯一可能治愈本病的手段，基因治疗有可望成为根治本病的最佳治疗措施。
先天性角化不良症研究进展
【摘 要】
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先天性角化不良症为一种遗传性中胚层及外胚育不综合征，其遗传学特征及临床表现具有高度异质性，约５０％患者可并发再生障碍性贫血，异基因骨髓为目前唯一可能治愈本病的手段，基因治疗有
【机 构】
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中国医学科学院中国协和医科大学血液学研究所,中国医学科学院中国协和医科大学血液学研究所,天津
【出 处】
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国外医学：输血及血液学分册
【发表日期】
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1997年2期
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