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胞内抗体和胞内因子技术是一种新颖的基因治疗策略，也是用于表型敲除研究的又一有力工具。胞内抗体／因子通过基因重组技术在细胞内表达并被定位于特定的亚细胞器中，能够特异性地结合细胞内靶分子，进而影响靶分子的加工或分泌过程及其生物学效应，已在人艾滋病、恶性肿瘤、移植排斥和神经变性等疾病的分子治疗领域彰显出潜在的应用前景。