【摘 要】
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采用定点诱变技术,将R338A点突变引入人凝血因子Ⅸ基因,并构建于AAV载体上,以rHSV/AAV杂合辅助病毒系统介导制备rAAV-hFIX重组病毒,然后,经肌肉注射对血友病B小鼠进行治疗实
【机 构】
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复旦大学生命科学学院遗传学研究所遗传工程国家重点实验室; 复旦大学生命科学学院遗传学研究所遗?;
【基金项目】
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国家自然科学基金（批准号:39880019）;国家863高技术发展计划（批准号:Z20-02-01）;上海市博士后基金;教育部博士点基金（批准号:98024620）;教育部优秀博士论文基金（批准号:199925）;霍英东基金（批准号:71019）;高等学校优秀青年教师奖励计划（批准号:
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采用定点诱变技术,将R338A点突变引入人凝血因子Ⅸ基因,并构建于AAV载体上,以rHSV/AAV杂合辅助病毒系统介导制备rAAV-hFIX重组病毒,然后,经肌肉注射对血友病B小鼠进行治疗实验,观察该突变基因在小鼠体内的表达、活性以及机体对该突变衍生物的免疫反应与治疗效果.结果显示:（i）治疗小鼠体内可检测到hFIX-R338A突变衍生物的存在,并持续15周以上;（ii）突变衍生物hFIX-R338A在小鼠血浆中的凝血活性达（34.2±5.23）％,显著高于野生型Ⅸ因子凝血活性（（14.27±3.4）％）;（iii）治疗小鼠体内未检测到抗Ⅸ因子突变衍生物抗体的存在;（iv）未发现与治疗相关的局部及全身性毒副作用.提示:以AAV介导人凝血因子Ⅸ高活性突变衍生物hFIX-R338A基因治疗可能成为替代野生型Ⅸ因子进行血友病B基因治疗的一个更为有效的途径.
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