【摘 要】
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目的:研究抗人T细胞猪免疫球蛋白（anti-human T lymphocyte porcine immunoglobulin, p-ATG）,环孢素A（Cyclosporin A,CsA）组成的强化免疫抑制治疗（intensive immunosuppressive therapy, IST）联合艾曲泊帕在重型再生障碍性贫血（severe aplastic anemia, SAA）患者的疗效及影
【基金项目】
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国家自然科学基金（No:81900109）； 南京医科大学附属江宁医院免疫细胞转化研究中心开放课题（No:JNYYZXKY202214）；
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目的:研究抗人T细胞猪免疫球蛋白（anti-human T lymphocyte porcine immunoglobulin, p-ATG）,环孢素A（Cyclosporin A,CsA）组成的强化免疫抑制治疗（intensive immunosuppressive therapy, IST）联合艾曲泊帕在重型再生障碍性贫血（severe aplastic anemia, SAA）患者的疗效及影响因素。方法:前瞻性登记纳入2020年4月—2022年8月25例初发SAA患者，接受p-ATG为基础的IST联合艾曲泊帕治疗。主要终点是6个月完全反应（complete response, CR）率和总体反应率（overall response rate, ORR）。次要终点是生存率、复发率及克隆演变风险。结果:治疗后6个月CR率和ORR分别为19.05%、71.43%。中位获得反应时间为3.00（0.10～11.80）个月，中位获得CR时间为14.40（0.90～20.00）个月，多因素分析显示疾病严重程度对获得反应时间有显著影响。中位随访时间11.30（0.70～26.40）个月，总生存率96.00%,中位无事件生存期为12.70（1.40～18.90）个月。1例于治疗后10个月出现克隆性造血。≥3级不良反应：感染8例，1例死亡；肝肾功能损害1例和牙周病2例。结论:p-ATG为基础的IST联合艾曲泊帕治疗SAA可获得较为满意的血液学反应率和反应速度，耐受性和安全性良好。
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