【摘 要】
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CRISPR/Cas9系统作为第三代基因编辑工具的代表,操作简便、效率高、成本低,应用前景极其广阔。该系统能够对基因组中特定的核苷酸序列切割,尤其可用于纠正机体的异常基因突变
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CRISPR/Cas9系统作为第三代基因编辑工具的代表,操作简便、效率高、成本低,应用前景极其广阔。该系统能够对基因组中特定的核苷酸序列切割,尤其可用于纠正机体的异常基因突变。利用该系统不仅可阐述视网膜发育过程关键基因的调控功能,以及视网膜变性过程中相关信号通路改变的分子机制,更为重要的是运用该系统可修复异常的基因突变。本文主要论述CRISPR/Cas9系统在人类视网膜发育及遗传性视网膜变性疾病发病机制研究中的应用,以及在视网膜变性疾病患者个体化基因治疗方面的应用前景。
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