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Inventiva公司宣布美国FDA授予小分子药物odiparcil(IVA336)治疗黏多糖贮积症的罕见病药资格。该病是罕见的进行性遗传性疾病,是由于溶酶体酶缺陷,氨基葡聚糖(GAG)不能降解所致。GAG在溶酶体中累积,溶酶体肿胀,影响细胞正常功能,出现多种症状。
FDA授予治疗黏多糖贮积症小分子药物odiparcil罕见病药资格
【摘 要】
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Inventiva公司宣布美国FDA授予小分子药物odiparcil(IVA336)治疗黏多糖贮积症的罕见病药资格。该病是罕见的进行性遗传性疾病,是由于溶酶体酶缺陷,氨基葡聚糖(GAG)不能降解所
【机 构】
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不详
【出 处】
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国际药学研究杂志
【发表日期】
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2019年4期
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