目的:寻找单病例随机对照试验在中医药临床疗效评价领域的应用难点及其可能的解决方案。方法:查阅国内外单病例随机对照相关文献,对其进行深入分析与对比研究结果。结果:单病例随机对照试验的应用难点主要围绕着设计、实施和数据分析三个部分。其中设计难点包括洗脱期的设置、样本量估算、基线数据测量、结局指标的测定等;实施难点包括随机化的实施、盲法的实施等;数据分析难点包括各种试验设计的统计分析模型的选用、如何应对数据的自相关性、缺失值和延迟效应。结论:设计难点部分:建议进行预试验来估算试验的洗脱期和样本量,系列试验的样本量估算可使用改进后的传统RCT样本量的估算方法;建议对结局指标测量工具进行效度与信度的评价,以此增加试验结果的可信度;实施难点部分:不建议盲目的实施随机化,试验中应遵从N-of-1"以患者为中心"的核心思想,兼顾试验的严谨性和患者的主观感受;完善中医药安慰剂的制备方法,为更好地实施盲法提供帮助;数据分析部分:建议在数据量小、数据关系简单、组间差异明显小的试验中选用图形分析法;数据量大,关系复杂的试验选用统计分析法;针对单个患者的N-of-1的统计分析,可选用动态回归模型;系列N-of-1建议选用分层贝叶斯模型;而混合效应模型能够解决数据的自相关性和缺失值问题,也能更好地应对延迟效应。