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正常角膜透明无血管,是维持视力的重要屈光介质。外伤、感染等因素易导致角膜新生血管,而新生血管样组织结构不完善,可导致角膜炎症水肿反复发生、合并感染出血,甚至角膜穿孔溃疡形成瘢痕严重危害视力。角膜移植是最常见的治疗方法,虽然成功率很高,但发生排斥的概率也随时间而增加。鉴于药物治疗本身的不良反应、缺乏针对性及作用时间短的问题,基因治疗逐渐进入人们的视线。