目的探讨生酮饮食(ketogenic diet,KD)疗法在门诊实施的安全性和有效性,同时分析影响KD治疗12个月疗效的因素。方法对2013年6月至2014年12月于大连医科大学附属第二医院辽宁省癫痫疾病诊疗中心门诊采用KD疗法的10例难治性癫痫患儿进行为期至少1年的观察随访。记录患儿行KD疗法前后的发作频率、不良反应、身高及体重;评估性别、起病年龄、开展KD时年龄、开展KD前病程、癫痫诊断类型、KD开始时用抗癫痫药种类、癫痫相关家族史等对KD 12个月疗效的影响;分析KD 3个月疗效与12个月疗效间的关系。观察KD治疗3个月及12个月前后身高、体重的变化。结果 KD启动后1、3、6、12个月分别有100%、100%、80%、70%患儿继续坚持治疗,其中有50%、60%、60%、50%患儿发作减少50%以上,2例患儿分别在2个月、3个月时达到完全缓解。KD治疗3个月的有效率与12个月的有效率呈高度正相关(r=0.816,P=0.048)。此外,本研究未发现与KD治疗12个月疗效有关的影响因素。KD不良反应主要为轻微的胃肠道不适,对症处理可缓解;KD治疗3个月及12个月身高z分数(Height z-score,HAz)均较治疗前减小(P<0.05),体重z分数(Weight z-score,WAz)无变化。结论在门诊行KD疗法治疗儿童难治性癫痫具有一定的疗效,且较为安全。KD治疗3个月时有效的患儿可能大部分在12个月时仍有效。