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目的：
研究腺相关病毒（AAV）介导的促红细胞生成素（EPO）shRNA靶向视网膜色素上皮（RPE）的EPO表达水平下调对脉络膜新生血管（CNV）进展的影响，以期发现潜在的湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的治疗靶点。
方法：实验研究。在HEK293T细胞内对包含EPOshRNA片段的AAV质粒进行验证（采用Student's t检验）。选用2个月龄C57/B6J小鼠10只，右眼作为实验组，视网膜下注射AAV1-sCBA-GFP-EPO-shRNA；左眼作为对照组，视网膜下注射AAV1-sCBA-GFP。注射后3周，进行激光诱导的CNV造模，造模后拍摄眼底照片确认病毒转染及造模情况，造模后15 d RPE铺片以测算CNV面积大小，并用Student's t检验方法进行组间比较。
结果：EPO shRNA在HEK293T细胞内对EPO表达的下调效率为69.6%，且与对照组相比差异具有统计学意义（t=6.080，P=0.022）。眼底照片显示，注射了AAV的小鼠造模成功；视网膜有点状的绿色荧光蛋白表达，证实病毒转染成功。造模后15 d，RPE铺片显示实验组的平均CNV面积与对照组相比小44.7%（t=4.279，P=0.001）。
结论：AAV介导的EPO shRNA对CNV的发生和发展起到显著的抑制作用，在未来可能作为nAMD的新治疗方法。