β-地中海贫血的基因治疗

来源 :国外医学.遗传学分册 | 被引量 : 0次 | 上传用户:hsh15811353953
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β-地中海贫血是世界范围内广为流行的一组遗传性溶血性疾病,它以β珠蛋白链合成的减少(β+-地中海贫血)或缺乏(β0地中海贫血)为特征。长期以来对这种发病率高和严重危害人类身体健康的疾患,临床医师只能依赖于定期的输血和支持疗法,然而反复输血又导致患者体内含铁血黄素的沉着,以致许多患者继发心脏、肝脏和肾脏等重要器官的功能衰竭而死亡。β-地中海贫血有各种不同的变型,为研究人类基因及其表达的遗传控制提供了极好的天然模型,它引起了生物化学、遗传学、生理学、分子医学等领域的科学家浓厚兴趣。因此在过去短短几年中,对人类
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