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杜氏肌营养不良症综合数据库的建立及基于CRISPR/Cas9技术的dystrophin基因编辑研究
背景和目的由于流行病学数据、疾病自然史和临床诊疗管理数据的缺乏,杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)临床试验......
学位
杜氏肌营养不良症
数据库
疾病自然史
患者管理
dystrophin基因
6分钟步行距离
NSAA量表
运动功能
前瞻性队列研究
Dystrophin基因
CR
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