【摘 要】
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<正>近年来,DMD治疗的临床研究在基因治疗(AAV‐mini DMD基因治疗、外显子跳跃治疗、无义突变通读治疗)和干细胞治疗方面取得了快速的进展,有的已完成了Ⅱ期临床试验的安全性
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<正>近年来,DMD治疗的临床研究在基因治疗(AAV‐mini DMD基因治疗、外显子跳跃治疗、无义突变通读治疗)和干细胞治疗方面取得了快速的进展,有的已完成了Ⅱ期临床试验的安全性和有效性评价。其中,PTC124治疗DMD基因无义突变的进展格外引人注目。大约13%的DMD基因突变是无义突变,导致过早地出现终止密码而不能产生有功能的抗肌萎缩蛋白。PTC124(一种临床试验药物代号)能读过核糖体上的
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