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本文主要从以下几个部分展开论述： 第一部分 武汉协和2009方案治疗儿童M2型急性髓系白血病的疗效及预后相关因素分析 目的：总结武汉协和2009方案对儿童急性髓系白血病M2型的治疗效果，探讨与AML-M2预后相关的危险因素。 方法：收集并分析2006年-2012年于本院小儿血液病房首次确诊并使用武汉协和2009（AML-WHXH2009）方案进行治疗的48例急性髓系白血病M2型患儿的临床资料，并对其进行总结分析、随访，了解其治疗效果。采用Kaplan-Meier法评估患儿的无事件生存，对可能影响其预后的危险因素进行log-rank检验分析，相关数据采用SPSS18.0软件分析。 结果：入选48例患儿总CR率为91.7％，1年、2年、3年、5年的总体生存（OS）分别为（79.1±5.9）％、（64.9±7.4）％、（56.0±7.8）％、（44.7±9.3）％，1年、2年、3年、5年无事件生存（EFS）分别为（76.9±6.1）％、（56.2±7.4）％、（50.8±7.6）％、（43.1±8.0）％，复发中位时间13个月，总体复发率35.4％，有无脾脏肿大、初诊时的白细胞计数、有无CD117、CD123、CD64、t（8；21）、第一疗程是否达到完全缓解及危险度分型与患儿预后显著相关。 结论：采用AML-WHXH2009方案治疗儿童急性髓系白血病M2型其总体疗效和预后较好，第一疗程是否达到完全缓解及危险度分型可能为影响患儿预后的危险因素，为提高患儿的生存率应首先提高第一疗程的缓解率。 第二部分 AML1-ETO融合基因对儿童急性髓系白血病M2型预后的影响 目的：探讨AML1-ETO融合基因对急性髓系白血病M2型患儿治疗效果及预后的影响。 方法：收集2006年-2012年于本院小儿血液病房首次确诊并进行治疗的48例急性髓系白血病M2型患儿，经MICM分型后将AML1-ETO融合基因阳性的患儿分为A组（31例），将AML1-ETO融合基因阴性的患儿分为B组（17例）。比较两组的第一疗程完全缓解率、第二疗程完全缓解率、总完全缓解率、无事件生存、复发率等情况。 结果：入选患儿中A组总CR率为90.3％，B组总CR率为94.1％，A组1年、2年、3年、5年OS分别为（80.5±7.1）％、（69.3±8.6）％、（69.3±8.6）％、（69.3±8.6）％；B组1年、2年、3年、5年OS分别为（76.5±10.3）％（、47.8±13.2）％、（31.9±12.7）％、（31.9±12.7）％。A组1年、2年、3年、5年EFS分别为（77.2±7.6）％、（66.4±8.7）％、（66.4±8.7）％、（60.9±9.6）％；B组1年、2年、3年、5年EFS分别为（76.5±10.3）％、（38.2±12.2）％、（25.5±11.0）％、（25.5±11.0）％，A、B两组的OS、EFS有显著差异。A、B两组复发率分别为22.6％、58.8％。有无脾脏肿大、初诊时的白细胞计数、有无CD56、CD71、第一疗程是否达到完全缓解及危险度分型、AML1-ETO融合基因是否转阴对AML1-ETO（+）患儿预后有显著影响。 结论：是否伴有AML1-ETO融合基因是影响AML-M2型患儿预后的重要因素，伴有AML1-ETO基因者其预后更佳。有无CD56、CD71、第一疗程是否达到完全缓解及危险度分型、AML1-ETO融合基因是否转阴对AML1-ETO（+）患儿预后有显著影响。