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目的: 探讨霉酚酸酯治疗儿童IgA肾病（肾病综合征型）的疗效，并对其安全性进行评估。 研究方法: 采用前瞻性临床随机对照研究方法，选取于我院小儿肾脏风湿免疫病房治疗的通过肾脏穿刺术明确诊断的IgA肾病（肾病综合征型）患儿，排除GRF＜60ml/min/1.73m2，合并较严重的感染，肝功能异常者。治疗组应用霉酚酸酯治疗，（剂量为20-25mg/kg.d，分两次口服，逐渐减量，疗程6-9个月），对照组1应用环磷酰胺治疗，（剂量为8-12mg/kg·d，静脉滴注，1个疗程为2d，每隔2周重复应用，累积量＜150mg/kg/年）;对照组2单独使用糖皮质激素（剂量为1.5-2mg/kg.d，最大剂量60mg/d，晨起顿服，每3周减量5mg，疗程9-12个月）。治疗组及对照组治疗初期均采取相同的基础治疗，包括ACEI、槐杞黄等。治疗后随访1，3，6，9个月，分别评估两组患儿的临床疗效和药物副作用。 结果: 2015年9月至2016年12月共入选22人，随机分为治疗组及对照组1.2;治疗组8人，对照组14人;随访过程中脱落3人，随访结束时治疗组7人，对照组12人。治疗组年龄为9.30±2.50岁（5岁-11岁），在治疗开始时24小时尿蛋白定量平均值为5.7±3.2g/d;对照组1.年龄为9.20±3.08岁（5岁-12岁），在治疗开始时24小时尿蛋白定量平均值为6.56±3.57g/d，两者差异无统计学意义(P＞0.05)。对照组2年龄为9.93±3.80岁（5岁-13岁），在治疗开始时24小时尿蛋白定量平均值为4.90±1.93g/d，两者差异也没有统计学意义(P＞0.05)。治疗第3个月时三组均有显著疗效，治疗组和对照组2尿蛋白定量下降更明显，两者之间差异无统计学意义(P＞0.05)，但均与对照组1存在差异统计学意义。治疗第6个月，治疗组尿蛋白下降比对照组1.2均更明显;治疗第3个月时治疗组与对照组1尿红细胞数出现明显差异，两组尿红细胞数出现明显差异(P＜0.05)，治疗第6个月时治疗组和对照组2尿红细胞出现明显差异，治疗组下降更明显;治疗组及对照组1在治疗过程中血清白蛋白均较前升高;治疗组在治疗1、3、6、9个月时无转氨酶升高，肾功、血白细胞及血小板均在正常范围;对照组1有1例在治疗3月时出现谷丙转氨酶升高，未经治疗2月后恢复正常;随访结束时，治疗组24小时尿蛋白定量为0.07±0.05g/d，对照组1的24小时尿蛋白定量为0.20±0.19g/d，对照组2为0.37±0.29g/d;治疗组尿红细胞数1.79±0.29/HP，对照组1尿红细胞数5.5±2.38/HP，对照组2为56.19±64.91/HP;治疗组血清白蛋白45.90±3.43 g/L，对照组1血清白蛋白44.57±2.54g/L，对照组2为42.50±0.28g/L。治疗组最长随访54个月，近期无复发，无白细胞减少、肝功能受损等不良反应。 结论: 霉酚酸酯对于儿童IgA肾病（肾病综合征型）疗效良好，改善代谢，不良反应少，使用方便，值得临床推广。