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目的:本文通过总结多关节型幼年特发性关节炎(PJIA)的临床特点,对比分析非传统治疗方式的疗效及安全性,以提高对该病诊疗的认识,促进PJIA患者疾病缓解,减少关节破坏。方法:回顾性分析2013年1月至2018年12月在华中科技大学同济医学院附属同济医院收治的67例PJIA患者的病例资料,总结不同亚组的临床表现、影像学改变以及实验室指标特点,并对比分析20例环磷酰胺治疗组和16例托珠单抗治疗组中远期疗效及安全性。结果:1)67例PJIA患者男女比例为1:2.94,类风湿因子(RF)阳性与阴性比:1:1.96。活动性关节炎累及关节前3位为踝关节(62.69%),指间关节(61.19%)和膝关节(58.21%)。受累关节磁共振平扫改变以关节腔积液(84.38%)、滑膜增厚(68.75%)以及骨质水肿(40.63%)为主。RF(+)组骨质破坏以及软组织水肿发生率高于RF(-)组(P<0.05)。RF(+)组C反应蛋白以及血沉、抗环瓜氨酸抗体和抗核抗体阳性率明显高于RF(-)组(P均<0.05)。所有患者JADAS27总体评分为22.98±6.21分,为疾病重度活动。CRP、D-二聚体和IL-6水平与JADAS27评分呈正相关(r分别为0.423,P<0.001;0.439,P<0.001;0.330,P=0.020),RF滴度与骨质破坏阳性率呈正相关(r=0.296,P=0.019)。25(OH)VitD与骨质破坏呈负相关(r=-0.317,P=0.026)。2例患者出院后失访,余65例患者给予传统治疗,其中30例初次住院即予以生物制剂以及9例传统治疗失败后改生物制剂治疗。35例生物制剂治疗后疾病活动控制。2)非传统治疗中长期随访情况:托珠单抗组对比环磷酰胺组治疗前患者病程长、疾病活动评分高。两治疗组组内比较发现治疗1月、3月以及6月的3个时间点以及托珠单抗治疗1年的疾病活动评分均明显下降,与治疗前评分对比差异具有统计学意义(P<0.05)。炎性指标(CRP和ESR)在两组内治疗不同节点后的值较治疗前均明显下降,差异有统计学意义(P<0.05);托珠单抗组IL-6在治疗6月及治疗1年后水平明显较治疗前下降(P<0.05)。在两组药物相关不良事件观察中发现,共出现41例不良事件,环磷酰胺治疗组占78.05%,托珠单抗组占21.95%。在所有不良事件中,最常出现的是急性上呼吸道感染(29.27%)和无菌性白细胞尿(24.39%)。结论:PJIA发病女性呈优势比,临床特点以关节肿痛和关节破坏为主,不同亚组临床特点有差异,免疫抑制剂环磷酰胺和新兴生物制剂托珠单抗均能改善PJIA患者病情,托珠单抗能有效治疗肿瘤坏死因子-α拮抗剂无效的PJIA患者,且具有良好的安全性和耐受性。