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目的:通过临床试验观察,探讨温阳法治疗激素耐药型肾病综合征患者的治疗作用及其对多耐药基因1(MDR1)、P-糖蛋白170(P-gp170)的影响;阐明右归丸提高激素敏感性的分子生物学机制,为温阳法治疗激素耐药型肾病综合征提供临床及理论依据。方法:选择符合试验条件的激素敏感型肾病综合征(SSNS)患者13名,中医辨证为阳虚型的激素耐药型肾病综合征患者(SRNS)17名。再将激素耐药型肾病综合征(SRNS)患者分为两组,SRNS对照组8名;另1组为SRNS治疗组共9名。SRNS对照组使用糖皮质激素(GC)等西医常规治疗方法,治疗组在对照组用药基础上加用右归丸治疗。10名健康人群作为健康对照组。在治疗前、治疗1个月末、治疗2个月末共3个时间点上抽取他们的外周静脉血液,并检测血液中的单个核细胞(PBMC)中的MDR1和P-gp170的表达量,同时记录他们的中医临床症状和体征以及尿常规中的尿蛋白的变化。同时检测10名健康人的外周血液中MDR1和P-gp170的表达量作为对照。结果:(1)右归丸协同激素的中西医结合治疗SRNS(阳虚型)患者对于尿蛋白阳性的转归优于单纯西医治疗(P<0.05)。(2)右归丸协同激素治疗SRNS(阳虚型)患者在临床症状体征改善方面优于单纯西医治疗(P<0.01)。(3)健康组、SSNS组PBMC MDR1、P-gp170表达较SRNS组低(P<0.05),足量激素治疗4周后,SRNS组及SSNS组PBMC MDR1、P-gp170表达均有升高(P<0.05),且前者高于后者(P<0.05)。(4)SRNS治疗组PBMC MDR1、P-gp170的表达量与SRNS对照组相比下降明显(P<0.05)。结论:温阳法改善NS患者激素耐药可能与降低PBMC MDR1基因与P-gp170的表达有关;中西医结合系统治疗在改善患者症状体征、尿蛋白的转归方面效果明显优于单纯西医治疗;SRNS患者PBMC MDR1基因与其产物P-gp170的高表达可能是促进GC耐药的机理之一