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目的:观察补髓生血颗粒治疗慢性再生障碍性贫血(Chronic Aplastic Anemia, CAA)的临床疗效,并对治疗前后造血粘附信号转导通路中相关酶类Btk进行检测,以探讨CAA发病过程中相关造血粘附分子信号转导通路的作用机制,并进一步探索中药补髓生血颗粒治疗CAA与粘附信号转导途径相关的疗效机理。方法:将124例CAA患者按随机数字表法分成两组,其中试验组61例,予以补髓生血颗粒;对照组63例,予以再造生血片;按照相关辨证标准把实验组分为肾阴虚和肾阳虚两型,对两组患者进行相关临床疗效比较并采用蛋白印迹法(Western blot)测定CAA患者治疗前后骨髓基质细胞中Btk酶的蛋白表达水平。结果:1.补髓生血颗粒和再造生血片治疗慢性再障的总有效率分别为75%和57.38%,两组比较有显著性差异( P<0.05);且补髓生血颗粒在改善CAA患者临床症状和外周血象方面均优于再造生血片,肾阳虚型疗效优于肾阴虚型(P<0.05)。2.CAA患者粘附信号转导通路中相关酶类Btk呈低表达状态,补髓生血颗粒能够在一定程度上上调Btk的表达水平,试验组与对照组比较差异显著(P<0.05),且对肾阳虚型患者Btk的调整程度优于肾阴虚型。结论:1.补髓生血颗粒治疗CAA的总有效率为75%,且在改善CAA患者临床症状和外周血象方面均优于再造生血片,是治疗CAA的有效药物。2.CAA患者骨髓基质细胞Btk呈低表达状态,此异常表达可能从造血粘附分子信号转导通路角度参与了再障的发病过程。3.补髓生血颗粒可能通过调节Btk介导的PI-3K等信号转导途径增强造血粘附信号转导,促进造血干/祖细胞的增殖和分化,调整细胞的粘附、迁移、增殖、存活,改善骨髓微环境,促进骨髓造血功能恢复。4.补髓生血颗粒治疗CAA肾阳虚型的疗效优于肾阴虚型,在对Btk的调整方面也优于肾阴虚型,进一步提示了CAA患者的分型治疗中有其“阳虚易治,阴虚难调”的特点。