【目的】观察益气除痰散结法治疗中晚期非小细胞肺癌的临床疗效,并探讨其部分作用机理。【方法】采用前瞻性、随机、对照的试验研究方法,将60例中晚期非小细胞肺癌患者分为中医药治疗组、分子靶向治疗组及最佳支持治疗组,每组均为20例,各组均治疗3个周期(84天),比较各组肿瘤大小、临床症状、生活质量、远处转移情况以及每组的毒副反应。同时通过复制转移性Lewis小鼠肺癌模型,设中药高、中、低剂量组、化疗组和模型组(各10只),观察其肿瘤增长体积、瘤体重量、免疫器官指数、肺转移率,并采用免疫组化方法结合计算机图象分析技术,观察小鼠肿瘤组织中的VEGF表达的差异。【结果】在改善咳嗽、气短、乏力等症状方面,中医组和靶向治疗组明显优于最佳支持治疗组(P＜0.05或P＜0.01),而中医组和靶向治疗组之间无明显差异(P＞0.05);改善血痰、胸痛方面,靶向治疗组和最佳支持治疗组,优于中医组(P＜0.05);发热方面,中医组和最佳支持治疗组优于分子靶向治疗组,有显著性差异(P＜0.05)。因此提示,中医药能明显改善中晚期肺癌患者的咳嗽、发热、气短、乏力等症状。在生存质量改善上,中医组卡氏评分较治疗前有明显改善(P＜0.05),并显著优于最佳支持治疗组(P＜0.05),与靶向治疗组无明显差异(P＞0.05)。中医组有效率为20%,优于最佳支持治疗组(P＜0.05),但低于靶向治疗组(65%)(P＜0.05);在瘤体稳定率方面,中医组与靶向治疗组分别为80%、85%,无统计学意义(P＞0.05),均明显高于最佳支持治疗组(P＜0.05)。说明金福安汤具有稳定瘤体的作用,体现了中医药抗肿瘤的特点,即“稳定瘤体、带瘤生存”。治疗相关不良反应方面,中药组的不良反应较少,安全性较高。动物实验表明,金福安汤具有一定的抗肿瘤作用,而且其抑瘤作用随着剂量的增加而增强。从HE染色的病理切片中发现,在应用中药治疗后,动物肿瘤组织的病理学表现与对照组存在明显的异差,不仅凋亡细胞比例增加,而且分化程度提高。与模型组相比,金福安汤中、高剂量组能明显减少发生肺转移的小鼠数目以及肺部转移灶数量(P＜0.05),提示金福安汤具有明显抗转移效果,与环磷酰胺组无统计学差异(P＞0.05)。用免疫组化法检测金福安汤各剂量组移植瘤的VEGF表达情况,显微图象分析表明,肿瘤微血管内皮细胞被染成棕黄色,VEGF主要表达肿瘤细胞核和胞浆内,肿瘤细胞亦有少量染色,阳性染色的肿瘤细胞大多位于液化坏死区,浸润的淋巴细胞有表达,各组血管内皮细胞呈弱阳性染色。但金福安汤各剂量组VEGF值与生理盐水组比较,无统计学意义(P＜0.05),说明金福安汤的作用机制与VEGF的关系不大。【结论】益气除痰散结法的代表方金福安汤能够缓解中晚期非小细胞肺癌患者肿瘤相关症状,改善患者生存质量,稳定瘤体,控制远处转移。动物实验也可以证实,该方能明显抑制荷瘤小鼠局部肿瘤的生长及自发性肺转移。其抗肺癌作用的机理可能与促进肿瘤细胞凋亡、提高细胞分化程度,增强免疫力有关,与VEGF靶点的意义不大。提示在中医肺癌的辨病辨证治疗中,益气除痰散结法可作为一有效的主要治则。