目的 青蒿琥酯是经典抗疟药物,同时具有多种生物活性,在抗感染、抗血管生成、抗免疫调节、抗脓毒症以及抗肿瘤等方面具有一定作用.掌握青蒿琥酯抗肿瘤作用机制和进展,为肿瘤治疗提供参考.方法 以“青蒿琥酯”和“抗肿瘤”等为主要关键词,检索中国知网、维普、万方和PubMed等数据库2000-01-01-2019-12-20发表文献.主要纳入标准:(1)阐述青蒿琥酯及其代谢产物相关药理机制和生物学活性相关文献;(2)青蒿琥酯抗肿瘤作用机制相关文献.排除标准:(1)重复文献;(2)综述文献.根据纳入排除标准,符合分析的文献共46篇.结果 青蒿琥酯对肿瘤细胞具有很强的细胞毒性,其活性部分是一种内过氧化物桥,在裂解时产生以碳为中心的自由基和氧化应激.青蒿琥酯对肝癌、肺癌、胃癌、结直肠癌和卵巢癌等均有很好的治疗作用,其作用机制主要为抑制肿瘤细胞增殖、诱导肿瘤细胞周期阻滞、诱导肿瘤细胞凋亡、抑制肿瘤新生血管生成、活性氧介导的细胞毒性作用、抑制肿瘤细胞的侵袭和转移等.青蒿琥酯还能抑制或杀伤口腔肿瘤、白血病、胰腺癌、宫颈癌和淋巴瘤等多种癌细胞.同时,青蒿琥酯的抗肿瘤作用有新的研究方向,即调节基因的发现、肿瘤细胞信号转导途径的探讨及受体表达,有待于获得更多试验和临床依据.结论 青蒿琥酯抗肿瘤作用具有多靶点特点,且毒副作用较轻,可为肿瘤治疗提供依据.