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规律成簇的间隔短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats, CRISPR)是细菌和古细菌为应对病毒和质粒的攻击演化而来的获得性免疫防御机制。Cas9蛋白可在sgRNA的指导下对靶基因进行位点专一的双链断裂，细胞借助同源重组机制或非同源末端连接机制对断裂的DNA进行修复。CRISPR/Ca59技术简单、高效、精准，可进行多重靶向修饰，已成为继锌指核酸酶及TALE核酸酶之后的第三代基因组靶向修饰工具，并显示出巨大的优势及广泛的应用前景。本文就对CRISPR/Cas9技术的发展、生物学机制、应用前景尤其是在单基因遗传病基因治疗方面的研究进行阐述，以期为相关领域的研究提供参考。