【摘 要】
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报道了对四例血友病Ｂ患者基因治疗的临床试验，取自四例血友病Ｂ患者的自体皮肤成纤维细胞，通过反转录病毒介导的基因转移，能高效地分泌人凝血因子Ⅸ．用胶原包埋经遗传修饰的自体皮肤
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报道了对四例血友病Ｂ患者基因治疗的临床试验，取自四例血友病Ｂ患者的自体皮肤成纤维细胞，通过反转录病毒介导的基因转移，能高效地分泌人凝血因子Ⅸ．用胶原包埋经遗传修饰的自体皮肤成纤维细胞，再移植到血友病Ｂ患者皮下．四例患者经治疗后，自发出血症状得到了减轻，血浆中凝血因子Ⅸ蛋白浓度和凝血活性明显地增加，其中两例患者增加较多，达到正常值的４％～５％．另外两例患者体内的凝血因子Ⅸ和凝血活性也有不同程度的提高．一例患者４００多天后经重复治疗，凝血因子Ⅸ浓度和凝血活性再次升高，持续至今已三年以上，临床治疗时和治疗后的随访中，均没有观察到复制型反转录病毒、恶性转化细胞及其他任何与治疗相关的副作用．试验结果表明：用经遗传修饰的分泌人凝血因子Ⅸ的皮肤成纤维细胞进行自体移植，为基因治疗血友病Ｂ提供了一简单而有效的途径．
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