对比研究强化清髓不含抗人胸腺球蛋白(ATG)方案与清髓方案单份非血缘脐带血移植(sUCBT)治疗恶性血液病的临床疗效和耐受性。

回顾性分析2000年4月至2013年12月在安徽医科大学附属省立医院血液科接受sUCBT的190例恶性血液病患者的临床资料。移植预处理采用强化清髓不含ATG方案者(强化清髓组)共156例，其中采用全身照射(TBI)/阿糖胞苷(Ara－C)/环磷酰胺(CY)方案79例，氟达拉滨(Flu)/白消安(Bu)/CY方案47例，Ara－C/Bu/CY方案30例；全部采用环孢素A(CsA)/霉酚酸酯(MMF)方案预防移植物抗宿主病(GVHD)。移植预处理采用清髓方案者(清髓组)34例，其中采用Bu/CY方案30例，采用TBI/CY方案4例；预防GVHD方案均采用CsA/MMF±ATG±甲氨蝶呤(MTX)。对比分析两组移植时疾病状态、移植物特征、移植疗效和移植并发症。

强化清髓组与清髓组在性别、移植时疾病类型、供受者人类白细胞抗原相合程度、供受者ABO血型相合程度、移植时疾病状态上差异均无统计学意义(均P>0.05)；强化清髓组患者移植时中位年龄、中位体重均明显高于清髓组(13比9岁，P＝0.003；44比26 kg，P＝0.000)；强化清髓组回输的有核细胞中位数(×10⁷/kg受者体重)及CD34^＋细胞中位数(×10⁵/kg受者体重)均明显低于清髓组(3.87比4.99，P＝0.002；2.00比3.17，P＝0.000)。植入情况：移植后42 d髓系累积植入率及120 d血小板累积植入率，强化清髓组均显著高于清髓组[96.33%(95%CI：96.27%～96.39%)比82.30%(95%CI：80.67%～83.93%)，P＝0.000；86.44%(95%CI：86.28%～86.60%)比51.17%(95%CI：49.02%～53.32%)，P＝0.002]。两组Ⅱ～Ⅳ度、Ⅲ～Ⅳ度急性GVHD及2年慢性GVHD发生率差异均无统计学意义(P＝0.482、0.928、0.579)。植入前综合征发生率，强化清髓组显著高于清髓组(82.70%比47.06%，P＝0.000)。移植后180 d内移植相关死亡率，强化清髓组明显低于清髓组[20.50%(95%CI：20.28%～20.71%)比42.20%(95%CI：41.32%～45.09%)，P＝0.004]。随访至2015年10月31日，中位随访时间44.2个月(22.7～188.9个月)。3年总生存率及无病生存率，强化清髓组均优于清髓组(62.90%比34.10%，P＝0.000；58.60%比34.10%，P＝0.001)。

强化清髓不含ATG技术体系明显提高植入率，移植后并发症未增加，显著降低移植早期相关死亡，获得很好的生存率。